El negocio de las enfermedades raras

La única forma que la medicina encontró para clasificar a las enfermedades que afectan a muy pocas personas o que son poco conocidas, es decir que la persona tiene una enfermedad rara o huérfana. Por lo general, muchos de estos pacientes mueren sin saber exactamente lo que tenían o sin recibir un tratamiento, pues las investigaciones científicas y de los laboratorios las han tenido en un segundo plano frente a otras que afectan a millones y millones de personas.

La más común de las más de 7.000 que se conocen en el mundo es la hemofilia, que junto a otras, se han convertido hoy día en una máquina de hacer dinero para las farmacéuticas que han logrado encontrar medicamentos. Para que una enfermedad sea considerada rara o huérfana en Colombia, el Ministerio de Salud estableció hace unos meses que debía registrarse un caso por cada 5.000 personas. Con base en esta regla, se listaron 1.920 enfermedades raras en el país en un trabajo conjunto entre el ministerio, las sociedades científicas y las asociaciones de pacientes, a pesar de que algunos critican esa selección.

En vista de que el Estado no sabía a ciencia cierta cuántos pacientes con estas enfermedades hay ni cuánto le están costando al sistema de salud, a fines de 2013 ordenó a las Entidades Promotoras de Salud (EPS), hospitales y secretarías reportar los casos que tuvieran. Hasta el momento han sido registrados por el ministerio 13.218 personas con enfermedades raras, entre las que se destacan: hemofilia y con déficit congénito de factor VIII, miastenia grave o estatura baja por deficiencia de hormona de crecimiento. En total el sistema pagó 480.000 millones en 2013 por todas.

Que el gobierno se haya preocupado por este tipo de pacientes es una buena noticia. No obstante, al revisar las bases de datos los analistas del Ministerio de Salud quedaron sorprendidos. Hay algunas enfermedades con prevalencia tan alta que harían de Colombia un caso único en el mundo y pondrían a los médicos que las han reportado como candidatos a recibir los más altos reconocimientos en sus especialidades, a publicar en las mejores revistas científicas o hasta aspirar al Nobel de Medicina.

Sin embargo, la revisión de la información hace pensar que algo turbio está ocurriendo. Uno de los casos que hizo disparar las alarmas fue la enfermedad de von Willebrand. Esta es una enfermedad cercana a la hemofilia, generalmente hereditaria, que las personas solo se dan cuenta que tienen cuando empiezan a sangrar tras una pequeña herida, una cita al dentista o una cirugía. Es difícil de diagnosticar y se requieren varios exámenes dirigidos por un experimentado hematólogo. “Si el von Willebrand es poco frecuente, lo es aún más la von Willebrand Adquirida (SVWA), que se desarrolla en personas ancianas que tienen una grave enfermedad, como un cáncer, lupus o enfermedades cardiacas. Determinarla es muy complejo, pues se confunde con otras patologías y por lo general desaparece cuando la enfermedad principal es tratada”, dice Sergio Robledo, director de la Liga Colombiana contra la Hemofilia.

En el censo se registraron 779 personas con von Willebrand y 281 de von Willebrand Adquirida. En todo el mundo se han descrito 300 casos de la segunda desde que fue registrada en los años cincuenta, advierte Orphanet, un sitio de información sobre enfermedades huérfanas.

Las personas con formas leves de ambas enfermedades a menudo no requieren

medicamentos. En los casos más complicados se les suministra la misma droga que para los hemofílicos, conocida como factor VIII. Lo curioso es que los casos registrados se dispararon en Colombia en 2010, justo al mismo tiempo en que llegaron al mercado medicamentos especiales para estos enfermos. En 2006 se reportaron 26 casos y en 2012 hubo 103. La mayoría de los casos están en el grupo SaludCoop y su interventor, Guillermo Grosso, le dijo a SEMANA que hubo un error al reportar los casos, pues todos son del tipo von Willebrand, pero la Superintendencia de Salud indaga por los recobros y pagos que se pudieron hacer a esta y otras EPS.

Mientras especialistas reconocidos como el hematólogo Carlos Ramírez Cerón dice que en su vida profesional solo ha visto un caso probable de VWA, o Sergio Robledo, de la Liga contra la Hemofilia, afirma que en sus bases de datos no hay un solo caso reportado y que duda de que en Colombia haya un laboratorio clínico con el personal y los equipos para diagnosticar estas enfermedades, colegas suyos, con el simple título de médico general, han diagnosticado con un simple examen de sangre numerosos casos en Bogotá, Medellín, Cali y varias ciudades del Eje Cafetero y el Caribe. SEMANA tiene el listado de estos profesionales, pero se abstiene de publicarlo porque están siendo investigados por la Superintendencia de Salud.

Como el medicamento para enfermos de von Willebrand no está incluido en el Plan de Salud, el pago lo hace el gobierno. Solo entre enero y agosto de 2013 las EPS le recobraron al sistema 5.000 millones de pesos, pero se cree que en los últimos cuatro años superan los 35.000 millones de pesos. El Ministerio de Salud cree que es consecuencia de una nueva oleada comercial de varios laboratorios para imponer sus productos en el mercado, usando médicos, laboratorios clínicos, jueces, asociaciones de pacientes, EPS y la falta de conocimiento y control del Estado.

Esta es la misma estrategia que ocurrió con la hemofilia, que hoy está desangrando a las EPS y al sistema. Hace una década, la única forma en que estos enfermos podían sobrevivir era a través de medicamentos o productos derivados de la sangre. Pero gracias a las investigaciones de biotecnología, aparecieron en el mercado nuevos medicamentos aparentemente más eficaces, pero sumamente caros. A un enfermo que está sangrando le deben poner cada dos horas inhibidores del factor VIII para evitar que muera. Cada dosis puede costar entre 12 y 18 millones de pesos. El tratamiento se debe mantener hasta que el paciente deje de sangrar, lo que puede tardar una o varias semanas.

Como estos nuevos medicamentos estaban por fuera del Plan de Salud, los pacientes los empezaron a exigir vía tutela, todos similares, en las que se registra el nombre propio del medicamento y la dosis. En pocos años el país pasó de gastar 40.000 millones de pesos en las personas hemofílicas a casi 270.000 millones de pesos en 2013. A pesar de que la Federación Médica Colombiana denunció desde 2008 que el Estado estaba pagando una, dos y tres veces más por estos medicamentos, si se compara con los precios internacionales, solo hasta finales del año pasado pudo imponer un control de precios a los medicamentos sobre los que Baxter, Novo Nortis, Pfizer y otros tienen un monopolio. Varios expertos creen que, como el ‘negocio’ con las drogas para la hemofilia se puso en cintura, las farmacéuticas estarían a la caza de pacientes con enfermedades raras para vender sus costosos medicamentos.

Lo que pasó en los últimos años con los enfermos de hemofilia, por citar un solo ejemplo, demuestra que la industria encontró en las enfermedades raras la fórmula que muchas multinacionales estaban buscando para mantener un modelo de negocio que a partir de productos monopólicos y costosos, que pueden ser pagados por los sistemas de salud o las empresas aseguradoras, generan billonarias ventas y utilidades a los socios de las farmacéuticas. En Alemania e Italia un número importante de médicos ha sido llevado a juicio por haber recibido grandes sumas de dinero en sobornos para recetar productos de GlaxoSmithKline. “En Colombia, ni siquiera, las autoridades de salud han indagado qué hay detrás de los éxitos comerciales de esta y otras multinacionales, que se sabe, les pagan altas sumas de dinero a numerosos médicos, asociaciones de pacientes y jueces, para que ayuden a introducir medicamentos de altísimo costo”, dice el reconocido investigador Francisco Rossi, director del Instituto para la Investigación del Medicamento en los Sistemas de Salud (Ifarma).

Un caso dramático que refleja el caos que está ocurriendo con las enfermedades raras es la de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) o de Marchiafava-Michelies, una especie de anemia hemolítica, con frecuentes trombosis, que afectan a una persona en cada 500.000. En 2007 apareció el medicamento Soliris (eculizumab) que solo lo produce en el mundo Alexion Pharma. Hace tres años apareció en Colombia el primer paciente y hoy ya hay 60 –todo un milagro–, que gracias a diagnósticos poco claros de algunos médicos y por vía tutelas polémicas, hoy reciben el tratamiento que vale 900 millones de pesos al año por persona. Mientras que en Colombia el sistema entrega el Soliris sin discusiones científicas, sin revisión de los casos, sin controles a los médicos que lo recetan y sin que al juez nadie lo investigue, el Reino Unido decidió no financiar esta droga porque la evidencia de su utilidad es muy pobre.

Alrededor de las asociaciones de pacientes, que se han multiplicado en los últimos años con el propósito de ayudar a las personas y a sus familias en el manejo de las enfermedades huérfanas, hay poca transparencia, dicen varios expertos y asociaciones consultadas por SEMANA. La mayoría son financiadas o creadas por los mismos laboratorios farmacéuticos, no solo para orientar y ayudar a los enfermos, sino para garantizar que los nuevos medicamentos tengan un mercado asegurado.

“Lo que hacen es cazarnos como animalitos y vincularnos a un programa en el que nos hacen un diagnóstico exprés con un médico que ya está definido, nos dicen que hay un medicamento que nos puede ayudar, pero que para recibirlo hay que poner una tutela, que ya está lista. Una vez la firmamos, unos abogados hacen todo el trámite, sin ningún costo, y cuando nos los empiezan a dar, quedamos matriculados con una marca y una asociación de las que difícilmente nos podemos salir, pues amenazan con dejarnos sin tratamiento o con suspender las ayudas económicas que les empiezan a dar a las familias”, dice Carlos*, un joven de 20 años, de muy baja estatura, que padece la enfermedad de Hunter.

Lo más grave es que muchos pacientes inician un tratamiento sin tener un diagnóstico claro o incluso, sin que necesiten el medicamento. Los casos más dramáticos están ocurriendo con algunas de las numerosas enfermedades asociadas al crecimiento, especialmente por problemas genéticos, conocidas como MPS (Multipolisacaridosas). En Medellín y en el oriente antioqueño es donde más álgido está el debate.

Hace unos cinco años, enfermedades como Fabri, Pompe, Gauchet, Hunter, MPS II o IV no tenían medicamentos que ayudaran a los pacientes a crecer un poco más o a evitar complicaciones óseas. La industria desarrolló nuevas drogas para estas enfermedades, pero por ser un mercado pequeño, dicen que tienen que cobrar altos precios para recuperar los dineros gastados en su desarrollo. Un tratamiento puede superar los 300.000 dólares al año, que siguiendo el mismo camino, terminan siendo pagados por el gobierno.

Wendy Gaviria, Corporación Pequeñas Personas Latinas y miembro de Little People Internacional, una asociación que reúne a personas de talla baja causadas por problemas genéticos, le dijo a SEMANA que lo único que no quieren es que se siga haciendo negocio con sus enfermedades. “Le estamos pidiendo al gobierno que cree un programa nacional, con la asesoría de centros internacionales, para que haya una ruta clara, sin intereses, en el diagnóstico y tratamiento de personas, que como nosotros, hemos sido altamente vulneradas por el Estado”.

Lo que se ha visto en Medellín, en los últimos dos o tres años, es que un puñado de médicos con un simple examen de sangre, le han recetado a decenas de personas de talla baja los mismos medicamentos que cuestan cientos de millones de pesos. El problema es que muchos no lo necesitan. Beatriz Mora, de la unidad de genética médica de la Universidad de Antioquia, ha desvirtuado, con la ayuda de reconocidos centros de Europa y Estados Unidos, más de 20 diagnósticos. “Incluso algunos que ya nosotros los habíamos diagnosticado con otra enfermedad o que incluso un genetista con experiencia podría saber con un examen básico que no son candidatos para tomar esos medicamentos que están en el mercado, los están recibiendo”.

Eloy Valdés, coordinador médico de la Fundación Centro de Referencia de Enfermedades Raras de Colombia (Cerco) considera que la perversa relación comercial que se ha creado entre algunos laboratorios y doctores está destruyendo la ética médica y ha convertido al paciente en un negocio.

Lo que está pasando con las enfermedades raras es preocupante, no solo desde el punto de vista económico sino de salud, pues por solo garantizarle un jugoso mercado a un nuevo medicamento se está jugando con la integridad y la vida de unas personas que de por sí ya viven un drama. Se requiere con urgencia que el gobierno tome cartas en el asunto, que investigue a fondo y se revisen las relaciones de la industria farmacéutica con los reguladores, médicos, pacientes y la Justicia para evitar los abusos que se están cometiendo.