¿Cómo se hace un ensayo clínico en humanos para probar medicamentos?

El estudio clínico de la compañía farmacéutica Bial, de Portugal, en el que resultaron afectados cuatro hombres, uno de los cuales murió el domingo pasado, creó la idea errónea de que los pacientes son conejillos de indias con los que experimentan los científicos. A pesar de este infortunado hecho, que está siendo investigado por las autoridades, la realidad de la investigación científica es otra.

Las pruebas de medicamentos en humanos, de hecho, son muy reguladas y están diseñadas para minimizar los riesgos. Hoy son una herramienta crucial para conocer los peligros o beneficios de las nuevas drogas y tratamientos para curar enfermedades. “Hay que pedir permisos, someterse a comités de ética y a las autoridades que regulan estos procedimientos”, señala Sandra Franco, medica oncóloga líder de estudios en cáncer. 

Según CenterWatch, un organismo de información sobre estas investigaciones, cerca de 2,5 millones de personas en el mundo participan en los 4.000 estudios que se llevan a cabo al año.

Antes de hacer estudios en humanos los medicamentos se prueban en animales para garantizar que no son peligrosos. Según Humberto Reynales, médico epidemiólogo, los estudios en humanos tienen cuatro fases. La primera se da en personas sanas, como sucedió en el caso de Bial, y se hace para determinar la dosis apropiada y la seguridad de la droga en los pacientes. Usualmente se realizan con una muestra pequeña, generalmente voluntarios a los que se les dan dosis muy pequeñas. A pesar de las precauciones, los riesgos existen porque se trata de pacientes sanos. Según Center Watch, uno de cada 30 participantes puede sufrir de un efecto adverso serio. “Por eso se hacen en sitios donde los pacientes están monitorizados constantemente”, dice el experto.

Los estudios fase II se realizan con pacientes para mirar la eficacia del medicamento; los de fase III se hacen en muestras de población más grandes y si se concluye que es efectivo y seguro, se somete a la verificación de la agencia que regula estos productos, la FDA en el caso de Estados Unidos, y el Invima en el de Colombia. Los de fase IV se realizan cuando ya el medicamento está en el mercado, con el fin de analizar más la eficacia y los efectos adversos en muestras más grandes.

Una excepción es la investigación de vacunas, que siempre se hace en población sana. La investigación en cáncer es un poco diferente. Franco cuenta que cuando los investigadores encuentran una potencial molécula, se ensaya en líneas de células en el laboratorio. Si hallan cambios y señales importantes que muestren una acción terapéutica, la molécula se empieza a investigar en ratones desnudos que tienen tumores de seno o alteraciones genéticas que la droga quiere atacar. Sólo cuando las drogas muestran un efecto positivo en esta fase, los seres humanos entran en escena. “Siempre se hace en pacientes con el tipo de cáncer que la droga tiene como objetivo”, señala Franco. Los estudios de cáncer en fase I buscan la dosis máxima tolerada; los de fase II  buscan observar la efectividad y los de fase III se hacen para comparar con otro tratamiento estándar.

Reclutar a los participantes de estos estudios no es tan fácil. En los países desarrollados los voluntarios se buscan en avisos de periódico, pero en Colombia, por los costos, esto no se hace. Además, no existe mucha información sobre las investigaciones clínicas y eso hace que haya que buscarlos. La manera más efectiva de conseguir voluntarios es contactando las asociaciones de pacientes. En algunos países ofrecen dinero por su participación, pero en Colombia no existe pago. “Sólo se les ofrece el transporte y un refrigerio luego de las tomas de sangre”, dice Reynales.

Ninguno de los participantes puede ser obligado a someterse, se les debe explicar en profundidad las implicaciones y firmar un consentimiento de que aceptan esos riesgos. También tienen la libertad de dejar el estudio en cualquier momento. Si hay algún evento adverso serio la investigación debe detenerse.
Por cuestiones de costos los estudios de fase I no se hacen en Colombia. El 98 % de los estudios son de fase II y III que hacen parte de estudios mundiales de compañías farmaceuticas multinacionales.

Para hacerlos, sin embargo, se requiere del visto bueno del Invima. “Se supone que estos permisos demoran entre 4 y 6 meses pero ese proceso podría ser más rápido  para no perder competitividad”, dice Reynales. En Suramérica, Colombia es el país número seis en participación en este tipo de investigación, luego de Brasil, México, Argentina, Perú y Chile.

Y es que la investigación clínica genera ingreso de divisas y es fuente de empleo calificado. En Colombia hay 125 centros de investigación clínica, la mayoría localizados en Bogotá. Además de eso, las pacientes tambien se benefician de la investigación porque tienen un cuidado médico exhaustivo. “Mientras que un médico atiende en  15 minutos a un paciente de una EPS se demora dos horas con los que participan en un estudio de investigación debido a lo detallado que es el análisis”, dice Reynales.

En cáncer, por ejemplo, las ventajas son impresionantes. Según Franco, participar en un estudio clínico de una droga oncológica es seguro y es una manera en que los pacientes pueden beneficiarse de terapias novedosas que no están disponibles aún y pueden ser mejores o iguales a las que se encuentran en el mercado. Lo mejor es que es gratis, lo cual  “representa un alivio para las sociedad porque estos medicamentos, que son costosos, no afectan el bolsillo del sistema de salud”.

Hacer estudios clinicos tambien es fuente de educación para todos: los pacientes ys u familia aprenden de la enfermedad y los medicos a hacer investigación dea atlos estandares. Colombia se ha convertido en un pais interesante

En Colombia se hace el 1 % de la investigación en el mundo. En Estados Unidos, el 60 %. Uno de los estudios más importantes que se lleva a cabo ahora en el país es el de la vacuna del dengue con una  muestra de 20.000 pacientes, la mitad de la cual  son niños colombianos de 9 a 16 años. “Colombia hoy se ve como un país serio para hacer investigación”, comenta Franco.

El estudio clínico de Bial que buscaba analizar la seguridad de una droga para tratar el dolor fue parado el pasado 11 de enero. Un caso similar sucedió en Gran Bretaña en 2006 cuando otro estudio fue cancelado debido a que seis participantes sanos sufrieron daños de órganos luego de someterse a la droga en estudio. Todos sobrevivieron. “Son situaciones muy esporádicas pero pueden suceder”, apunta Reynales.

Y agrega que los pacientes en los estudios también mueren. “A veces es un accidente de tránsito, o porque estaban enfermos”. Lo importante es determinar la causa pues podría ser que tuvieran una condición que no hubiera sido detectada con antelación. Y si fuera un problema en el diseño de la investigación el caso servirá para que se establezca una nueva guía regulatoria para que ofrezca aún más seguridad.