Un medicamento, por ahora experimental, logró lo que pocos creían: curar completamente del cáncer a 18 pacientes que estaban prácticamente condenados a muerte debido a un tumor muy agresivo que no respondía a ningún otro tratamiento. Así lo dio a conocer este miércoles la revista científica Nature, una de las más importantes de todo el mundo.
Todos ellos padecían leucemia mieloide aguda, el cáncer de la sangre más frecuente en los adultos, y cuya supervivencia luego de tres años apenas llega al 25 por ciento. El medicamento, denominado revumenib, consiguió la desaparición total de indicios cancerosos en casi uno de cada tres participantes en un esperado ensayo clínico en Estados Unidos.
Si bien estos resultados son preliminares y no implican una curación definitiva, los científicos que lideraron este experimento se muestran optimistas. “Creemos que este fármaco es extraordinariamente eficaz y esperamos que esté al alcance de todos los pacientes que lo necesiten”, dice el médico Ghayas Issa, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas, en declaraciones recogidas por el diario El País de España.
La leucemia mieloide aguda funciona así: se aloja en la ‘fábrica’ de las células de la sangre —el tuétano de los huesos— y provoca una producción desbocada de células defectuosas.
Fue el caso de la arquitecta lituana Algimante Daugelaite, de 23 años, quien luego de dos trasplantes de médula ósea de su hermana y el fracaso de todos los tratamientos posibles, escuchó de parte de sus médicos que el único camino que le quedaba eran los cuidados paliativos. “Estaba desesperada, era como vivir una película horrible. Sentía que la muerte era inminente y solo tenía 21 años”, aseguró Daugelaite a medios europeos.
Y así estaba su vida hasta que hace cerca de dos años comenzó a tomar revumenib, en tabletas. Gracias a este fármaco consiguió terminar su carrera universitaria y hoy trabaja con normalidad en un estudio de arquitectura en la capital de Dinamarca.
Un avance significativo
Pese a que el fármaco no funciona en todos los casos, los investigadores se han centrado en dos subtipos genéticos en los que una proteína denominada menina facilita la progresión de la leucemia.
El revumenib funciona de esta manera, según la revista Nature: Se une a la menina y la inhibe, gracias a su una receta química compuesta de 32 átomos de carbono, 47 de hidrógeno, uno de flúor, seis de nitrógeno, cuatro de oxígeno y uno de azufre. Esta fórmula, C32H47FN6O4S, ha salvado de momento la vida de 18 personas.
Expertos hematólogos aclaran además que el fármaco no logra sus resultados por sí solo, pues en muchos casos las terapias dirigidas, por sí mismas, pueden revertir la leucemia, pero difícilmente curarla, de ahí que sea necesario combinar nuevos fármacos como revumenib con quimioterápicos clásicos.
Años atrás, la ciencia dio a conocer las bondades del quizartinib, otro tratamiento experimental con efectos similares sobre otra proteína implicada en la leucemia mieloide aguda. Desde entonces, añadir quizartinib a la quimioterapia aumenta los casos de curación desde casi un 40 % a casi un 50 %, según los resultados preliminares de un ensayo.
Ahora bien, lo que destaca Nature es que el mecanismo de acción del revumenib —la inhibición de la proteína menina— es novedoso. Media docena de empresas farmacéuticas están desarrollando fármacos con esta misma ‘receta’. Y se estima que este fármaco podría beneficiar a casi 400.000 personas con leucemias agudas resistentes a otros tratamientos, tanto la mieloide como la más frecuente en niños, llamada linfocítica.
El revumenib, sin embargo, tiene un punto débil, como lo admite otro de los científicos que dirigió los ensayos, el hematólogo Eytan Stein, del Centro Oncológico Memorial Sloan Kettering, en Nueva York: “El desarrollo de mutaciones en el sitio de unión de este fármaco, lo que genera resistencias”, expone el investigador. El revumenib tuvo algún tipo de efecto beneficioso en la mitad de los 60 participantes en el ensayo clínico, pero en algunos de los pacientes la proteína menina cambió ligeramente y surgieron resistencias al tratamiento, igual que ocurre con las bacterias que mutan y toleran los antibióticos.
“En todo caso, esto demuestra que la ciencia va por buen camino y que en la proteína menina estaría la clave para la curación de la leucemia.