El laboratorio estadounidense Eli Lilly anunció resultados positivos del estudio de fase 3 ‘TRAILBLAER-ALZ 2′, que muestran que el anticuerpo monoclonal donanemab reduce significativamente la progresión del deterioro cognitivo y funcional en personas con síntomas tempranos de la enfermedad de Alzhéimer.
En base a estos datos, Lilly anunció a través de un comunicado que “trabajará” con Estados Unidos y otros países a nivel global para “obtener la aprobación del fármaco en el menor tiempo posible”. Sin embargo, se recuerda que Estados Unidos ya rechazó en enero la aprobación acelerada de donanemab debido al número limitado de pacientes que habían estado expuestos al fármaco durante al menos 12 meses en un estudio clínico.
‘TRAILBLAER-ALZ 2′ reclutó a personas con síntomas tempranos de la enfermedad de Alzhéimer, que presentaban deterioro cognitivo ligero (DCL) y demencia leve, en las que se había confirmado neuropatología de Alzhéimer. Los participantes terminaban su ciclo de tratamiento con donanemab una vez alcanzado un nivel preespecificado de eliminación de la placa amiloide en el cerebro.
Los participantes fueron estratificados por su nivel de proteína tau, un biomarcador predictivo para la progresión del Alzheimer. La población en la que se evaluó el objetivo primario del estudio estaba compuesta por personas con un nivel intermedio de tau y síntomas clínicos de la enfermedad de Alzheimer (1.182).
En esta población, el fármaco provocó un retraso en el deterioro cognitivo del 35 %. A su vez, el 47 % de los participantes tratados con donanemab no mostraron un empeoramiento en una medida clave para evaluar la progresión de la gravedad de la enfermedad en un año, en comparación con el 29 % de los participantes con placebo.
El 52 % de los participantes completó su ciclo de tratamiento en un año y el 72 % en 18 meses, tras lograr la eliminación de la placa amiloide.
Los pacientes que recibieron donanemab tuvieron un 40 % menos de progresión en el deterioro en la capacidad para realizar actividades de la vida diaria a los 18 meses. Además, los pacientes con donanemab presentaron un 39 % menos de riesgo de progresar a la siguiente etapa de la enfermedad en comparación con los que recibieron placebo.
“Estamos muy orgullosos de que en las personas con Alzhéimer que han participado en este estudio, donanemab haya obtenido resultados clínicos positivos, con una alta significación estadística. Se trata del primer ensayo de fase 3 de cualquier medicamento en investigación para la enfermedad de Alzhéimer que demuestra una reducción en la progresión del 35 % en el deterioro clínico y funcional”, explicó el director científico y médico de Lilly y presidente de Lilly Research Laboratories, Daniel Skovronsky.
Por otro lado, también se incluyó a un número menor de personas con niveles altos de tau al inicio del estudio (552), lo que representa una etapa más avanzada en la progresión de la enfermedad. Debido a que se preveía que estos participantes presentarían un deterioro clínico más rápido y responderían menos al tratamiento, la población objetivo del estudio fueron los pacientes con unos niveles intermedios de tau.
Los participantes con niveles altos de tau fueron agrupados con la población con un nivel intermedio de tau en un análisis primario adicional de todos los participantes inscritos (1.736). En esta población combinada, donanemab también demostró resultados positivos significativos en todos los criterios de valoración clínicos, mostrando un retraso del deterioro clínico de un 29 % y un 22 %, respectivamente.
“Estos resultados sugieren que las personas en la etapa temprana de la enfermedad podrían beneficiarse más de las terapias dirigidas de eliminación del amiloide”, señaló el vicepresidente del área terapéutica de dolor y neurodegeneración de Eli Lilly and Company, y presidente de Avid Radiopharmaceuticals, Mark Mintun.
*Con información de Europa Press.