La leucemia es una enfermedad variante del cáncer, de acuerdo con la Sociedad Americana de Cáncer. El “cáncer está en las células primitivas productoras de sangre. Con mayor frecuencia, la leucemia es un cáncer de los glóbulos blancos, pero algunas leucemias comienzan en otros tipos de células sanguíneas”.
Según Mayo Clinic, esta enfermedad puede afectar la médula ósea e incluso el sistema linfático (encargado de transportar a los glóbulos blancos).
Es importante destacar que entre las características propias de esta enfermedad se encuentran las múltiples variantes, dependiendo de la clase de glóbulo que se vea afectado por la condición, así como de la gravedad de la misma.
Asimismo, al parecer podría curarse, pero solamente si cumple una característica específica. Así lo descubrió un equipo de investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas (Estados unidos).
Los científicos descubrieron que esta se podía curar en su etapa avanzada, tras lograrlo en 18 pacientes gracias a la administración del fármaco experimental revumenib, anteriormente conocido como Sndx-5613, según los resultados del estudio fase I ‘Augment-101′, publicados en la revista Nature.
Puntualmente, se reveló que la tasa de respuesta general entre 60 pacientes fue del 53 %, y la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30 %. Además, el 78 % de los afectados logró la eliminación de la enfermedad residual medible.
“Estos resultados sugieren que revumenib puede ser una terapia oral dirigida efectiva para pacientes con leucemia aguda causada por alteraciones genéticas. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subgrupos de leucemia resistentes”, explicó el líder del estudio, Ghayas Issa.
Vale mencionar que el ensayo contó con un total de 68 pacientes con una mediana de edad de 43 años, incluidos niños de hasta 10 meses de edad.
Los tipos de enfermedades que se estudiaron, incluyeron leucemia mieloide aguda (82 %), leucemia linfocítica aguda (16 %) y leucemia aguda de fenotipo mixto (2 %). Entre los pacientes incluidos, el 67,6 % tenía reordenamientos de KMT2A, el 20,6 % tenía mutaciones en NPM1 y el 11,8 % tenía otros genotipos.
Los pacientes recibieron un pretratamiento intensivo con una mediana de cuatro líneas de terapia anteriores y el 46 % tuvo un trasplante alogénico de células madre previo. La medida de duración de la respuesta fue de 9,1 meses y la media de supervivencia global fue de 7 meses. Así, 12 pacientes se sometieron a un alotrasplante de células madre tras la respuesta a revumenib.
Se trata de la primera evidencia que muestra la seguridad y la actividad clínica de la inhibición de la menina, inducida por dicho tratamiento, en la leucemia aguda, y los datos demuestran el potencial para dirigirse a las proteínas del andamio que han demostrado ser puntos vulnerables en cánceres específicos.
El investigador explicó que dirigirse a la menina interrumpe la maquinaria de transcripción de genes y cambia la expresión de genes en las células cancerosas de un patrón de leucemia a un patrón normal, lo que finalmente conduce a la remisión.
“Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda. Espero datos adicionales de este y futuros ensayos para informar la oportunidad potencial de ofrecer este tratamiento específico a más pacientes”, resalta el experto.
La inscripción para la cohorte de fase II del ensayo está en curso. Los ensayos futuros de revumenib probarán combinaciones con otros agentes en varios entornos, incluidas leucemias recién diagnosticadas, enfermedad recidivante o refractaria y terapia de mantenimiento, para leucemias con reordenamiento KMT2A o mutación NPM1 y otras leucemias susceptibles a la inhibición de menina.
*Con información de Europa Press.