Edición de genes, una esperanza contra el cáncer

Hace más de un año que dos bebés, uno de 11 y otro de 16 meses de edad, se encuentran en remisión del cáncer que padecían luego de que científicos británicos les practicaran un tratamiento con células inmunes modificadas. Los pequeños muestran un cuadro clínico prometedor y hay optimismo frente a los resultados de esta novedosa terapia.

En julio de 2015 fue Layla Richards, quien en ese momento tenía once meses, la pionera en usar este procedimiento que antes solo se había probado en ratones. A la pequeña le fue diagnosticada una leucemia incurable y sus padres obtuvieron el permiso para someterla a este tratamiento experimental, después de que ni la quimioterapia, ni el transplante de médula ósea le funcionaron. "Su leucemia era tan agresiva que tal respuesta es casi un milagro", dijo Paul Veys, médico del Hospital Great Ormond Street (GOSH) en Londres y quien trató a la pequeña.

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Aunque los médicos aseguran que es pronto para declarar una cura total, Layla vive sin vestigios de la enfermedad y de manera saludable. Igual sucede con el otro bebé, de quien no se conoce su identidad, pero que fue sometido al mismo tratamiento y hoy se sabe que permanece libre del cáncer. Los ensayos de la novedosa terapia ya están siendo practicados en un mayor grupo de pacientes conformado por niños y adultos.

El tratamiento se basa en la terapia celular CAR-T, que toma células T (inmunitarias) de una persona para reprogramarlas y hacerlas capaces de reconocer y atacar las células dañinas, en este caso, las cancerosas. Como era difícil recolectar suficientes células de las mismas pacientes con leucemia que fueran aptas para el tratamiento, las tomaron de un donante sano. 

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Luego de aislar las células T recogidas del donante, los científicos añadieron ciertos genes capaces de programar dichas células mediante una técnica llamada TALEN. Después, esos genomas editados se le administraron a la niña y luego de un par de meses los expertos lograron eliminar el cáncer que padecía en la sangre. La pequeña tuvo que permanecer un tiempo en aislamiento mientras su sistema inmune se recuperaba y evitar que la atacara alguna infección. También ha sido objeto de estricto seguimiento médico para evaluar el estado de sus células.

Por su parte, Celletics, la empresa de biotecnología que fabrica el tratamiento CAR-T, asegura que esta terapia tiene el potencial de tratar a un mayor número de pacientes a un precio rentable. “Calculamos que el costo de fabricar una dosis sería de alrededor de $4000 dólares. El costo de la terapia personalizada utilizando las propias células del paciente es de alrededor de $ 50.000 dólares”, divulgó Julianne Smith, vicepresidente de desarrollo de CAR-T para Celletics.

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Por el momento, la novedosa terapia sigue siendo objeto de análisis y estudio pues aún falta más tiempo y pruebas para demostrar su eficacia. Por su parte, los autores de este estudio que fue publicado en la revista Science Translational Medicine aseguraron que, aunque sigue siendo un tratamiento experimental, los resultados son buenos y se debería considerar seriamente para combatir este tipo de enfermedades.