¿Por qué es tan polémica la nueva droga para el alzheimer?

A partir de ahora, los enfermos de alzhéimer podrán contar con un fármaco que evitará el deterioro cognitivo. Se trata de aducanumab, una infusión intravenosa mensual que fue desarrollada por la farmacéutica Biogen. La semana pasada capturó la atención del mundo porque la FDA, el ente regulador de los medicamentos y alimentos en Estados Unidos, la aprobó como tratamiento para atacar el curso de esta terrible enfermedad.

Aducanumab representa dos grandes hitos: ser el primero en aprobarse para el mal de Alzheimer desde 2003 y ser la primera terapia dirigida a la fisiopatología fundamental de la dolencia, y no solo para calmar los síntomas, como los ya existentes.

En palabras de Patrizia Cavazzoni, médica y directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, “la enfermedad de Alzheimer es devastadora y puede tener un impacto profundo en la vida de las personas diagnosticadas y de sus seres queridos”.

Este trastorno cerebral progresivo e irreversible destruye lentamente la memoria y las habilidades de pensamiento y, finalmente, la capacidad de realizar tareas sencillas. Si bien es cierto que las causas específicas de la afección no se conocen, sí se sabe que se caracteriza por cambios en el cerebro. Entre ellos, la aparición de placas amiloides y de ovillos neurofibrilares o tau, que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones, y afectan la capacidad para recordar y pensar. Aduhelm es un anticuerpo monoclonal que tiene como objetivo dicha proteína amiloidea.

Pese a que habría motivos para celebrar, su aprobación provocó un acalorado debate. La razón es que algunos expertos consideran que el medicamento no cuenta con la evidencia suficiente para asegurar que será beneficioso. Y aun si detuviera el declive cognitivo, este sería tan leve que no alcanzaría a compensar los riesgos de inflamación y sangrados en el cerebro que se observaron en los estudios clínicos como efectos secundarios de la medicación.

Los investigadores evaluaron la eficacia de Aduhelm en tres análisis separados que tuvieron un total de 3.482 pacientes y se hicieron con altos estándares metodológicos. Los participantes que recibieron el tratamiento tuvieron una reducción significativa de la placa beta amiloidea, mientras que los pacientes del grupo control no.

Aunque las placas amiloideas han sido la señal inequívoca de la enfermedad, una cosa es reducir su nivel en el cerebro y otra que la persona mejore su desempeño cognitivo. Y frente a esto, los resultados de los estudios en fase III fueron contradictorios, pues uno sugiere que la droga detiene el declive cognitivo leventemente, mientras que el otro no observó ningún beneficio en ese campo. Ante este pobre resultado, las investigaciones finalizaron más temprano de lo esperado.

Aun así, la FDA lo aprobó por la vía acelerada por considerar que sí hay un potencial, aunque le exigirá a Biogen desarrollar otro estudio clínico que, de no arrojar resultados positivos, podría implicar la pérdida de ese permiso. De ser así, cosa que muy pocos ven probable, los pacientes de alzhéimer y sus familias deberán esperar la aprobación de otros dos o tres fármacos que se encuentran en estudios clínicos y se ven prometedores, pero que no estarán listos en menos de cinco años.

A pesar de las críticas, otros expertos, como Stephen Salloway, director de neurología y memoria del Hospital Butler en Providence, R.I., señalan que “la evidencia favorece la aprobación de la FDA” y que esa medida “abrirá la puerta a una nueva era de tratamientos para el alzhéimer”.

Además, es tanta la necesidad de estos pacientes y de sus familias ante la falta de medicamentos que, a pesar de las discusiones académicas, la mayoría de ellos está dispuesto a tomarla. La ven como una nueva esperanza para evitar que este mal consuma su cerebro y, con ello, su vida.