La revolucionaria técnica que podría erradicar males hereditarios

Aprincipios de diciembre, científicos del mundo entero se reunieron en Washington para discutir un asunto revolucionario para el futuro de la especie humana, pero muy polémico desde el punto de vista ético. El encuentro, propiciado por la Sociedad Estadounidense de Ciencias, analizó los riesgos de experimentar con una nueva técnica conocida con la sigla Crispr, descubierta hace tres años para editar el ADN de cualquier especie.

El genoma humano es un libro escrito con cuatro letras y la combinación de estas constituyen los 20.000 genes, que son las recetas para producir proteínas en el organismo. Desde 2003, cuando lograron decodificar el genoma, los científicos han identificado cerca de 6.000 enfermedades hereditarias que se producen por un error de escritura en ese gran libro de la vida. La técnica Crispr es una especie de procesador de palabras que detecta los errores y los corta o cambia por la versión correcta. Es lo que hace la función de encontrar y reemplazar en el programa Word. Para ello cuenta con dos herramientas: un segmento de ARN, un mensajero químico capaz de identificar cualquier sección del código genético, y una enzima que puede cortarla y reemplazarla por otra. El sistema es tan revolucionario que apareció en la carátula de la revista The Economist, y la publicación Science la consideró el descubrimiento del año.

Aunque actualmente existen otros métodos para hacer edición genética, la técnica Crispr lo hace más simple, más rápido y con mayor precisión, lo cual a su vez la convierte en una herramienta muy económica. “En el pasado, cambiar un gen o adicionarlo a un genoma era la tesis completa de un estudiante de doctorado”, dijo al diario The New York Times Bruce Conklin, un genetista del laboratorio Gladstone en San Francisco. Con el nuevo sistema un estudiante de bachillerato puede lograrlo en apenas una hora.

Con Crispr los científicos han podido corregir en sus laboratorios la mutación que causa fibrosis quística. En octubre, investigadores de la Universidad de Harvard modificaron 62 genes de embriones de cerdo. Gracias a su facilidad y eficacia cada vez es más usada en laboratorios del mundo donde se aplica en docenas de especies, desde la mosca de la fruta, conejos, ratas, hasta macacos. Con la técnica se ha curado la versión de distrofia muscular que afecta a los roedores. También se ha usado en casi todo tipo de células, desde las de corazón hasta las del sistema inmune.

En teoría, el alcance de prevención es enorme pues enfermedades causadas por solo un gen defectuoso podrían corregirse, como sucede con la enfermedad de Huntington, un mal neurológico degenerativo. Actualmente los hijos de una persona con ese gen defectuoso están expuestos a 50 por ciento de posibilidades de tenerlo.

Pero simultáneamente, los expertos han logrado hacer la técnica más precisa y versátil y ampliar sus capacidades para que no solo pueda introducir y remover un gen sino varios a la vez, lo cual es indispensable para muchas enfermedades cuyo origen está escrito en diferentes partes del genoma, como la diabetes, la enfermedad coronaria y el autismo.

Los investigadores esperan que a través de Crispr se logren desarrollar terapias genéticas para males como el VIH, al crear un sistema inmune más poderoso que el virus; o de la malaria y el dengue, al modificar la capacidad del mosquito de transmitirlas; o del cáncer, al hacer que los linfocitos sean más hábiles a la hora de reconocer tumores, o en el alzhéimer, al intervenir los genes que generan la predisposición a este mal.

La agroindustria también le ve gran potencial, y ya gigantes de la talla de Dannon usan Crispr para crear tipos de bacteria que producen un yogurt con más sabor. Monsanto la utiliza para crear plantas con mejores características y en el futuro se especula que con ella se podría hacer carne roja menos nociva. “Con la técnica el rango de usos potenciales es tan grande que todo el mundo está usándola”, dice Rodolphe Barrangou, un biólogo de la Universidad estatal de Carolina del Norte que participó en su descubrimiento.

Pero una aplicación ha creado controversia. En abril de este año, investigadores de la Universidad de Sun Yat Sen en China anunciaron haber modificado genéticamente embriones humanos para reparar el gen responsable de una letal enfermedad en la sangre. Si bien estos embriones no eran viables para ser implantados y llevados a término, las alarmas sonaron en el mundo.

Una de las preocupaciones es que en el proceso de cortar y pegar se modifiquen otros genes, lo que ocasionaría efectos no deseados. Y si esos cambios se hacen en las células germinales, óvulo y espermatozoide, podrían tener repercusiones en todo el organismo. Y no solo eso, dichos cambios se pasarían de generación en generación con lo cual se quebrantaría la regla de oro de los científicos de no jugar a ser Dios.

Esto no preocupa a quienes están a favor de investigar con la técnica. El experto John Harris, quien promueve el procedimiento, argumenta que la tasa de niños que cada año nacen con un grave defecto genético es de 6 por ciento, por lo que considera que la naturaleza no es un sistema mucho más preciso. “Si los científicos hubieran inventado la reproducción sexual nunca la hubieran permitido”, dice en una columna publicada en el diario The Guardian.

Además no hay consenso sobre cuáles enfermedades ameritan correr dichos riesgos. Algunos creen que cuando se trata de condiciones catastróficas podría ser válido, pero una cosa muy diferente sería modificar embriones o células germinales para curar la miopía o para aumentar la estatura de un individuo. Incluso, algunos señalan que la sordera o el autismo hacen parte de la diversidad humana y deberían excluirse de este tipo de terapias genéticas.

Aún más polémico es que la técnica podría ser la puerta de entrada para hacer bebés a la carta: sin defectos, más inteligentes, más hermosos. Aunque los expertos afirman que este tipo de mejoras no son tan fáciles porque dichos rasgos no responden a un gen específico sino a un grupo de ellos, los avances en este campo van tan rápido que desde ya vale la pena plantear esa posibilidad.

Al ser Crispr una técnica que por su facilidad está al alcance de todos, preocupa que caiga en manos inescrupulosas. En marzo los científicos lograron crear una reacción en cadena para acelerar el proceso de producir una especie con una mutación que sería hereditaria. Si dicho sistema se usa sin control podría alterar animales y plantas fuera de los laboratorios.

Quienes están a favor de continuar la investigación señalan que la ciencia ya cruzó la línea de no jugar a Dios. El ejemplo más cercano es lo que sucedió en Gran Bretaña recientemente cuando se aprobó la técnica de modificar embriones que tienen ADN mitocondrial defectuoso. Los científicos reunidos en Washington pidieron suspender la técnica en embriones humanos hasta no conocer a ciencia cierta sus riesgos y beneficios. Pero la sola idea de curar enfermedades como el cáncer y el alzhéimer, costosos para la sociedad y debilitantes para las familias, hace que sea difícil detener esta revolución. “Cuando no se podía hacer era fácil decir que no deberíamos”, dijo uno de los expertos de la reunión de Washington.

Pero en general hay consenso en que ojalá los dilemas éticos no opaquen los beneficios de Crispr para la salud. Pues como dice el editorial de The Economist, “una herramienta que permite prolongar la vida y mejorar su calidad debe ser bienvenida”.