Nobel de Química para científicas que desarrollaron edición del genoma

Este miércoles la Real Academia Sueca de Ciencias concedió el Premio Nobel de Química a Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna “por el desarrollo de un método de edición del genoma”.

Los estudios de ambas científicas, originarias de Francia y Estados Unidos, respectivamente, giran en torno al sistema CRISPR/Cas9, que permite “cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta”.

Según el comité que entrega el premio, este adelanto ha tenido un impacto revolucionario en la ciencia y “está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias”.

El presidente del Comité Nobel de Química, Claes Gustafsson, dijo que “hay un enorme poder en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No sólo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos innovadores y conducirá a nuevos tratamientos médicos innovadores”.

Descubrimiento inesperado

Como tantas veces en la ciencia, el descubrimiento de estas llamadas “tijeras genéticas” fue inesperado. Emmanuelle Charpentier estudiaba sobre la Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que causan más daño a la humanidad, cuando encontró una molécula previamente desconocida, la tracrRNA.

Su trabajo demostró que esta “es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR/Cas, que desarman un virus cortando su ADN”.

El descubrimiento fue publicado por Charpentier en 2011, el mismo año en que inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN.

Juntas lograron recrear las tijeras genéticas de la bacteria en un tubo de ensayo y simplificar los componentes moleculares de las tijeras para que fueran más fáciles de usar.

Luego, en un experimento que marcó época, reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, estas reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían ser controladas para cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado, y “donde se corta el ADN es fácil reescribir el código de la vida”.

Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR/Cas9 en 2012, esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los investigadores de plantas han sido capaces de desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía.

En medicina, los ensayos clínicos de nuevas terapias oncológicas están en marcha, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias “está a punto de hacerse realidad”, por lo que el comité considera que estas llamadas tijeras genéticas han llevado a las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando un gran beneficio a la humanidad.

Sobre las ganadoras

Según los organizadores del premio, algunas personas se refieren a Emmanuelle Charpentier como “atenta y minuciosa” cuando se trata de su trabajo. Ella misma cita a Louis Pasteur al decir que “las oportunidades favorecen a las mentes preparadas”.

Lo cierto es que el impulso por hacer nuevos descubrimientos y su deseo de ser libre e independiente han marcado su camino profesional pues, incluyendo sus estudios de doctorado en el Instituto Pasteur de París, ha vivido en cinco países diferentes, siete ciudades diferentes y ha trabajado en diez instituciones diferentes.

Su entorno y enfoques han cambiado, pero la mayoría de sus investigaciones tienen un denominador común: las bacterias patógenas. En 2002, cuando Charpentier comenzó su propio grupo de investigación en la Universidad de Viena, se centró en una de las bacterias que causan el mayor daño a la humanidad: Streptococcus pyogenes, lo que la llevó a este descubrimiento.

Por su parte, desde que era una niña en Hawái, Jennifer Doudna siempre ha tenido un fuerte impulso por saber cosas.

Cuenta que un día, su padre colocó en su cama el libro de James Watson The Double Helix, una historia al estilo detectivesco sobre cómo Watson y Francis Crick resolvieron la estructura de la molécula de ADN. Conocer el método científico la cautivó y fue entonces cuando se dio cuenta de que la ciencia es más que sólo hechos.

Sin embargo, cuando comenzó a resolver misterios científicos, su atención no estuvo en el ADN desde un principio, sino en su hermano molecular: el ARN.

Desde 2006 dirige un grupo de investigación en la Universidad de California, Berkeley, donde suma ya dos décadas de experiencia trabajando con ARN. Allí tiene una reputación como una exitosa investigadora con olfato para proyectos innovadores, y recientemente ha entrado en un nuevo y emocionante campo: la interferencia de ARN.